Clinique du motoneurone

Mercredi 14 Nov 2018
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Congrès mondial sur la SLA, Boston, la recherche

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Du 8 au 10 décembre s’est tenu le 28ème congrès mondial sur la SLA organisé par la MNDA, à Boston. Peu de nouveautés cette année….

Thérapie Génique :

Elle a fait l’objet d’une des dernières sessions avec une lecture donnée par le Pr Brown de Boston. Deux grands aspects de thérapie génique sont en concurrence, les oligonucléotides antisens et les vecteurs viraux. Un troisième acteur a fait son apparition au plan pratique : le miRNA, microARN qui peut interférer avec l’expression d’un gène. L’idée globale de ces thérapies, est de bloquer le gène anormal pour empêcher la protéine toxique de faire son œuvre. In vitro et in vivo ces thérapies sont efficaces et parfois même spectaculairement. Le travail actuel consiste à développer des outils plus spécifiques et moins antigéniques.

Le Pr Brown a rapporté le cas d’un homme qui aurait été traité avec un vecteur viral, AAV10, et qui a développé une réaction inflammatoire marquée. Ceci est surprenant, car la thérapie génique avec AAV10 chez l’enfant n’a pas a priori déclenché de telles réactions. A suivre donc.

Parmi les outils plus spécifiques développés, on retiendra les oligos anti C9ORF72 qui sont fabriqués de façon stéréopure, permettant ainsi d’avoir une spécificité d’action particulièrement forte. Les études chez l’homme sont annoncées pour l’an prochain.

SOD1 misfoldée :

Un des moments marquants du congrès a été la session consacrée à SOD1 misfoldée (misSOD1). MisSOD1 est retrouvée dans le cerveau des SLA avec mutation SOD1 mais aussi des formes sporadiques. Sur l’année écoulée, un groupe a contredit cet aspect en ne retrouvant pas misSOD1 dans le cerveau des SLA sporadiques. A Boston deux groupes, l’un Canadien et l’autre Suédois, ont apporté des réponses claires et, espérons-le définitives.

Le Dr Paré, Québec, a présenté une étude détectant, à l’aide de 5 anticorps anti misSOD1 différents, la misSOD1 dans le cerveau des SLA. Il a souligné que si des méthodes inadéquates étaient utilisées, la détection était alors perdue. Avec sa méthode, très spécifique, il retrouve misSOD1 dans le cerveau des SLA sporadiques de façon indiscutable.

Même démonstration par le Dr Forsberg, montrant que non seulement misSOD1 était retrouvée dans les SLA sporadiques mais qu’elle était présente aussi dans les cas avec mutation C9ORF72, FUS, VABP et Alsine.

Il semble donc clair que misSOD1 serait une voie commune de la pathogénèse des différentes formes de SLA. De ce fait, les stratégies thérapeutiques ciblant le blocage de SOD1 seraient pertinentes pour tous les patients.

Mis à jour ( Vendredi, 12 Janvier 2018 12:06 )  

Les Nouvelles:

 

Une actualité riche pour les essais thérapeutiques !

Nous attendons deux résultats d’étude. BIOTINE, étude pilote faite à Montpellier, avec cette vitamine qui a montré un effet intéressant dans la sclérose en plaques et pourrait avoir une action neuroprotectrice. Les résultats devraient être connus avant fin septembre. TIRASEMTIV, étude de phase III, pour essayer de confirmer la phase II, avec ce médicament qui améliore la contractilité musculaire. Résultats attendus en décembre.

 

Congrès mondial sur la SLA, Boston, les traitements

Du 8 au 10 décembre s’est tenu le 28ème congrès mondial sur la SLA organisé par la MNDA, à Boston .Aucun effet n’a été retrouvé lors des études avec le Tirasemtiv, l’Ibudilast, la Rasagiline. Pour quelques molécules, des analyses complémentaires sont nécessaires et en cours, c’est le cas du Levosimendam et de la Biotine.

 

Etude biotine

L’équipe du centre SLA de Montpellier débute une étude pilote destinée à évaluer l’effet et la tolérance de la Biotine dans la SLA. 30 patients seront inclus. Le suivi est de 1 an, 6 mois en aveugle (2 patients traités pour 1 sous placebo) et 6 mois en ouvert (tous les patients prendront le médicament). Cette étude ne concerne que les patients suivis en centre SLA et qui ont eu une ou deux évaluations de leur état neurologique dans les 6 derniers mois dans leur centre. La biotine a montré un effet intéressant dans la Sclérose en Plaques en limitant l’évolution du handicap en particulier moteur et certains patients se sont améliorés. Cette vitamine permettant l’apport d’énergie aux neurones et autres cellules nerveuses, il est donc important de détermine son intérêt dans la SLA.