Clinique du motoneurone

Vendredi 17 Nov 2017
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Communiqué sur le masitinib, qu’en penser ?

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En date du 11 avril 2016, la société AB science a publié un communiqué de presse faisant état des résultats encourageants d’une analyse intermédiaire de leur étude de phase II (transformée ensuite en phase III) utilisant le Masitinib dans la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA).

 

De très nombreux malades et leurs familles nous ont questionnés à ce sujet pour savoir ce qu’il fallait en penser. Cela est très logique étant donné que la SLA est une des maladies les plus graves en Neurologie et qu’il n’existe à ce jour qu’un seul médicament, le riluzole, qui permet d’améliorer modérément le pronostic.

L’analyse intermédiaire, dont il est question dans le communiqué de presse destiné au secteur boursier, était planifiée dans le cadre de l’étude et a permis d’analyser 192 patients sur les 392 qui seront analysés à l’issue des 48 mois de l’étude et dont le recrutement est terminé depuis décembre 2015.

La France n’a pas participé à cette étude à notre connaissance et aucun neurologue français n’a donc l’expérience de ce produit dans la SLA.

Les auteurs de ce document reconnaissent que le Masitinib est responsable de troubles gastro intestinaux et de troubles dermatologiques, leur fréquence ne nous est toutefois  pas donnée. Il est écrit que le riluzole génère les mêmes troubles, mais, si les troubles gastro intestinaux peuvent toucher 10 % des patients, les troubles dermatologiques, bien qu’exceptionnellement décrits dans la littérature, ne sont pas mentionnés dans la fiche de Résumé des Caractéristiques du Produit Riluzole. Enfin, l’Agence Nationale de Sécurité de Médicament et des produits de santé a souligné dans plusieurs de ses rapports la mauvaise tolérance du masitinib. Une question est donc de savoir si de ce fait le double-aveugle pouvait être dûment respecté, surtout si les effets secondaires cutanés étaient fréquents. Nous n’avons à ce stade aucun élément de réponse à cette question au plan scientifico-médical. Une deuxième question est de savoir quelle est la sécurité d’emploi de cette molécule dans la SLA. Là encore, nous ne disposons d’aucune donnée scientifico-médicale sur ce plan.

Ces trente dernières années plusieurs médicaments ont été déclarés efficaces dans la SLA lors d’études initiales et, sauf pour le riluzole, à ce jour aucune autre molécule n’a confirmé ces résultats initiaux encourageants, à la grande déception de tous. Ceci était dû la plupart du temps à des problèmes méthodologiques. En particulier, les patients pouvant décéder rapidement il existe, à court terme, un risque d’interprétation exagérément positive des résultats. Nous ne disposons à ce stade d’aucun résultat précis chiffré, seules de différences nous sont données ainsi que des taux de significativité statistique. De plus, aucune donnée concernant la mortalité n’est fournie.

Etant donné ces aspects, il nous apparaît important de souligner qu’il sera indispensable de prendre connaissance de la publication finale de l’étude dans la littérature internationale, qui, seule, nous permettra de juger d’une façon précise de l’intérêt et de la sécurité d’emploi du Masitinib dans la SLA. Nous savons l’espoir qu’ont les patients et leurs familles dans la découverte d’un nouveau médicament pour cette terrible maladie. Mais, à ce stade, il ne nous apparaît pas possible d’en préconiser ou d’en justifier l’usage.

 

Mis à jour ( Vendredi, 29 Avril 2016 09:48 )  

Les Nouvelles:

 

Une actualité riche pour les essais thérapeutiques !

Nous attendons deux résultats d’étude. BIOTINE, étude pilote faite à Montpellier, avec cette vitamine qui a montré un effet intéressant dans la sclérose en plaques et pourrait avoir une action neuroprotectrice. Les résultats devraient être connus avant fin septembre. TIRASEMTIV, étude de phase III, pour essayer de confirmer la phase II, avec ce médicament qui améliore la contractilité musculaire. Résultats attendus en décembre.

 

Pourquoi l’équipe de Montpellier, à ce jour et en l’état ne prescrira-t-elle pas l’Edaravone

L’Edaravone a fait l’objet de plusieurs études bien menées dans la SLA et toutes, sauf la plus récente, n’ont montré AUCUN effet dans la SLA.

 

Etude biotine

L’équipe du centre SLA de Montpellier débute une étude pilote destinée à évaluer l’effet et la tolérance de la Biotine dans la SLA. 30 patients seront inclus. Le suivi est de 1 an, 6 mois en aveugle (2 patients traités pour 1 sous placebo) et 6 mois en ouvert (tous les patients prendront le médicament). Cette étude ne concerne que les patients suivis en centre SLA et qui ont eu une ou deux évaluations de leur état neurologique dans les 6 derniers mois dans leur centre. La biotine a montré un effet intéressant dans la Sclérose en Plaques en limitant l’évolution du handicap en particulier moteur et certains patients se sont améliorés. Cette vitamine permettant l’apport d’énergie aux neurones et autres cellules nerveuses, il est donc important de détermine son intérêt dans la SLA.